Un estudio del Institut de Neurociències de la UAB, publicado en Nature Communications, muestra que la administración diaria de cannabidiol (CBD) mejora la vida y la patología del síndrome de Leigh en modelos animales. Esta enfermedad mitocondrial pediátrica causa un declive neuromuscular progresivo y muerte prematura. El estudio también demostró que el CBD mejora la función celular en ratones y fibroblastos de niños afectados.
El síndrome de Leigh es una enfermedad mitocondrial rara que afecta principalmente al sistema nervioso y los músculos, causando un deterioro neuromuscular progresivo y muerte prematura. Actualmente, no existe una terapia para tratarla, lo que hace urgente encontrar soluciones para los pacientes.
Los investigadores del Institut de Neurociències de la Universitat Autònoma de Barcelona (INc-UAB) han estado estudiando durante años los procesos que causan el mal funcionamiento de las mitocondrias, con el objetivo de encontrar terapias para revertir esta disfunción.
El estudio publicado en Nature Communications muestra que la administración diaria de CBD podría mejorar los síntomas y funciones celulares en pacientes con síndrome de Leigh, gracias a sus efectos antioxidantes, antiinflamatorios y anticonvulsivos. La investigación se realizó en dos ratones con diferentes fenotipos de la enfermedad y en fibroblastos de niños afectados.
El estudio muestra que el CBD activa la proteína PPARγ, regulando genes relacionados con la respuesta inmunitaria, la oxidación y la función mitocondrial, y aumenta la expresión de metalotioneína, mejorando la respuesta antioxidante.
- En modelos animales, el CBD mejora la neuropatología, las anomalías respiratorias, los déficits sociales y retrasa el deterioro motor y neurodegenerativo, además de aumentar la longevidad.
- En células de niños, mejora la funcionalidad antioxidante.
Los beneficios observados y el perfil seguro y bien tolerado del CBD lo posicionan como un tratamiento muy prometedor para los pacientes con síndrome de Leigh.
Hace un año, el CBD fue reconocido como medicamento huérfano por la Agencia Europea del Medicamento, lo que reduce los costes de desarrollo. También está aprobado por la FDA para otras enfermedades pediátricas raras. Esto podría acelerar la aplicación clínica de los resultados.
La investigación, iniciada y gestionada por el INc-UAB, ha contado con la colaboración del Instituto de Neurociencias de Alicante (UMH-CSIC), el Instituto de Neurociencias de la Universitat de Barcelona (UBneuro), el Neurocentre Magendie de Francia y la empresa Minoryx Therapeutics.
Fuente: Universitat Autònoma de Barcelona
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